НЕ РЕКЛАМА! EMA одобрила новый препарат для лечения семейного нарушения липидного обмена.

Комитет по лекарственным средствам для медицинского применения (CHMP) Европейского агентства лекарственных средств (EMA) рекомендовал к применению препарат Tryngolza (олезарсен) для терапии семейного хиломикронемического синдрома (СХС) у взрослых.

Ключевые моменты:

• Показание: генетически подтверждённый СХС (крайне редкое заболевание — ~13 случаев на миллион в Европе).
• Механизм действия: олезарсен — олигонуклеотид, который подавляет синтез аполипопротеина C-III (apoC-III) в гепатоцитах, что снижает уровень триглицеридов.
• Эффективность: в исследовании Balance (фаза 3, 66 пациентов) доза 80 мг снижала уровень триглицеридов на 43,5% через 6 месяцев по сравнению с плацебо.
• Безопасность: наиболее частые побочные эффекты — реакции в месте инъекции, головная боль, артралгии.

Почему это важно?

СХС приводит к тяжелой гипертриглицеридемии (>880 мг/дл), рецидивирующему острому панкреатиту (у 85% пациентов) и тяжелым абдоминальным болям. Существующая терапия часто неэффективна, а строгая диета трудно выполнима.

Tryngolza — первый препарат, целенаправленно воздействующий на апоС-III, что открывает новые возможности для пациентов с этим тяжелым заболеванием.

Препарат будет доступен в форме раствора для подкожных инъекций (80 мг в предварительно заполненных шприц-ручках).

Статья переведена и адаптирована Красняк И.В. (команда Доквей).